Leucemia. Rediseñado un fármaco quimioterapéutico clásico llamado 5-fluorouracilo (5-FU) para hacerlo mucho más potente y seguro.

• El fármaco original (5-FU): Es un medicamento de quimioterapia usado desde hace décadas, pero tiene problemas: es poco soluble en fluidos biológicos (menos del 1% se disuelve), lo que hace que sea ineficiente para llegar a las células cancerosas, y causa efectos secundarios graves como náuseas, fatiga e incluso daño cardíaco porque ataca tanto a células sanas como cancerosas.
• La innovación: Estructura de ácido nucleico esférico (SNA): Los investigadores lo han «reconstruido» incorporándolo en una estructura nanométrica llamada SNA, que es como una esfera diminuta con un núcleo de nanopartícula rodeado de hebras de ADN o ARN donde se integra el 5-FU. Esto hace que el fármaco sea más soluble, se absorba mejor y se dirija específicamente a las células cancerosas (gracias a receptores de carroñero que estas sobreexpresan).

Resultados en pruebas con animalesEn modelos de ratones con LMA humana:

• El nuevo SNA-5-FU penetra en las células leucémicas 12.5 veces más eficientemente.
• Mata las células cancerosas hasta 20.000 veces más efectivamente (un aumento de hasta 4 órdenes de magnitud comparado con el 5-FU libre).
• Ralentiza el progreso de la enfermedad 59 veces más rápido, eliminando casi por completo las células leucémicas en sangre y bazo.
• Sin efectos secundarios detectables: No daña tejidos sanos y extiende la supervivencia de los animales sin toxicidad observable.

Chad A. Mirkin, el líder del estudio, lo explica así: «La quimioterapia actual mata todo lo que encuentra. Nuestra nanomedicina estructural busca preferentemente las células mieloides, entregando una dosis más alta y enfocada justo donde se necesita, en lugar de inundar todo el cuerpo.»

¿Es esto una «cura» para el cáncer?No del todo, pero es un paso gigante. Por ahora, se ha probado solo en modelos animales pequeños para LMA. El equipo planea expandir las pruebas a cohortes más grandes, modelos animales mayores y, eventualmente, ensayos clínicos en humanos (cuando consigan financiación). Ya hay siete terapias basadas en SNA en ensayos clínicos para otras enfermedades, así que esto podría traducirse pronto.

El estudio original se publicó el 29 de octubre de 2025 en la revista ACS Nano.

¡Es esperanzador, pero hay que ser cautos hasta los ensayos humanos!